Sarepta治疗公司股价于周二暴跌近 30%。原因是其两款已获批药物在一项关键临床试验中失败，且旗下最畅销基因疗法的前景疲软，这引发了市场对该公司产品线实力的担忧。
此次试验受挫加剧了Sarepta的困境。今年早些时候，该公司最畅销的基因疗法 Elevidys 已因两名患者死亡事件，面临审查与使用限制。
Sarepta此次试验的对象是其疗法 Amondys 45 和 Vyondys 53，试验目的是验证这两款疗法治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，一种罕见的肌肉萎缩疾病，通常影响男性儿童）的有效性。验证性临床试验是药物获得完全批准的监管申报流程中关键一环。
Sarepta表示，此次试验结果不会影响这两款药物在市场上的可及性，并补充称计划与美国药品监管机构会面，商讨将这两款药物目前的加速批准转为完全批准。
威廉・布莱尔公司分析师萨米・科温在一份报告中指出：“尽管管理层确信 Vyondys 53 和 Amondys 45 不会因此失去上市许可，但我们对此持更怀疑态度。而且从股价反应来看，投资者同样担忧这两款产品的未来。”
该公司称，新冠疫情干扰了试验受试者招募与数据收集工作，这可能对试验结果产生了影响。
伯恩斯坦公司分析师威廉・皮克林表示：“剂量中断导致疗效减弱，这种说法固然可信，但事实是，这项事后分析的结果也并非特别有说服力。”
作为杜氏肌营养不良症治疗领域的专业企业，自今年 3 月首起与 Elevidys 相关的死亡病例被报道以来，Sarepta的股价已下跌约 80%。
Sarepta于周一表示，受今年各种干扰因素影响，预计第四季度 Elevidys 的输注量将持平或略有下降。该疗法第三季度销售额为 1.315 亿美元，低于上一季度的 2.819 亿美元。
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责任编辑：郭明煜
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